Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) неожиданно изменило свою позицию относительно утверждения генной терапии, направленной на лечение болезни Хантингтона. Этот поворот произошел после отстранения нескольких чиновников, назначенных при администрации Трампа, включая Винай Прасад, который ранее отклонил терапию, что бывший чиновник FDA охарактеризовал как "поистине злой поступок."
Болезнь Хантингтона — это наследственное заболевание, которое обычно проявляется в среднем возрасте и приводит к постепенной деградации нервных клеток мозга. В настоящее время не существует эффективных методов лечения, в результате чего многие пациенты ожидают жизни, которая часто заканчивается в 50 или 60 лет. Генетическая терапия, известная как AMT-130, разработанная компанией UniQure, нацелена на снижение уровня вредного белка хантингтина в мозге. Первоначальные результаты испытаний показали, что это однократное лечение может потенциально замедлить прогрессирование болезни до 75%. Продолжающееся развитие AMT-130 вселяет значительную надежду как среди пациентов, так и среди защитников их прав, поскольку они внимательно следят за его движением к утверждению.
